近年来，医疗机构中药制剂（以下简称“制剂”）关注度持续攀升，研发制剂已成为中医药领域的一大热点。国家相继出台了一系列政策支持中医药传承创新，对制剂发展形成了支撑。如：应用传统工艺的制剂可直接备案；鼓励医疗机构研制和应用特色中药制剂；强调完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药特色审评证据体系，积极支持制剂向中药新药转化。地方政府也纷纷响应，部分省份甚至将院内制剂研发纳入公立医院考核指标。如天津鼓励医疗机构挖掘开发中药制剂，推进制剂全市调剂使用，完善制剂医保支付管理等。在这样的政策环境下，医疗机构和药企投身中药制剂研发的积极性被充分调动起来。
制剂的定位与价值
根据《医疗机构制剂注册管理办法》，医疗机构制剂应该是市场上没有供应的品种，而且只能是本单位临床需要而配制、自用的固定处方制剂。所以它们的核心应该是满足临床需求，而不是商业化生产。制剂首先是临床用药的重要补充，能满足临床个性化、多样化的用药需求。一些罕见病、疑难杂症患者，往往难以在市面上找到合适的成药，而医疗机构可以基于本单位的临床优势特色研发中药制剂，为患者提供精准的治疗方案。同时，医疗机构中药制剂不仅能为医院科研和成果转化提供有力支持，更是中药新药研发的重要源泉，复方丹参滴丸、三九胃泰等许多中成药大品种最初都来源于医院制剂的转化。
“为研发而研发”的问题剖析
表现形式：在现实中，“为研发而研发”的现象并不少见。部分医院盲目追求制剂研发数量，将其作为衡量医院实力和科研水平的指标，而忽视了临床需求和市场前景，陷入“为研发而研发”的误区。一些新研发的制剂存在如下问题：脱离临床需求，对于临床依然未充分满足的现实需求响应不足，特别是适应证依然大量集中于常规疾病，而这些领域往往已有大量上市药物，如果不能找准新制剂的优势环节、优势人群和分型，就很难有临床价值；剂型同质化严重：集中于颗粒剂、口服液等传统剂型，大部分剂型、工艺都缺少实质性研究；转化率低下，全国医疗机构中药制剂中仅少数实现规模化生产，多数停留在“实验室成果”阶段。背后原因：部分医院管理者将制剂研发数量与医院的政绩挂钩，认为研发的制剂越多，医院的知名度和影响力就越大。在这种观念的驱使下，医院往往会加大对制剂研发的投入，而不考虑实际效果。近年来，知名中医院和名中医很多都有自己的制剂，名医名院和制剂之间形成了强烈的关联。其实名院名医有其独特的优势积累，形成优势制剂自然是“水到渠成”。一些人认为，只要不断研发新的制剂，就是对中医药的创新，而忽略了中医药创新的核心在于临床疗效的提升和对传统中医药理论的传承与发展。而如果没有丰厚的临床积累，强行试图研发制剂并转化为新药，只能是“为赋新词强说愁”，研发出来的制剂也难以获得充分的临床应用，自然难以转化。不良影响：“为研发而研发”带来的不良影响是多方面的。这种行为造成了资源的严重浪费，包括人力、物力和财力。研发医疗机构中药制剂需要投入大量的科研人员、实验设备以及原材料等资源，如果研发出来的制剂不能得到有效应用，这些资源就白白浪费了。由于制剂研发的盲目性，在研发过程中，一些制剂可能没有充分进行质量控制和安全性评价，从而影响治疗效果。
强化临床需求导向
深入调研：实施临床需求清单管理制度，组建由临床医师、药师、患者代表构成的“需求论证委员会”。采用“临床痛点—研发课题”直通车模式，医院科研管理人员和研发人员应深入临床科室，与医生和患者进行充分的沟通交流，发现临床痛点。医生在日常诊疗过程中，对患者的病情和治疗需求有着最直接的了解。研发人员可以通过与医生合作，收集临床病例资料，分析疾病的发病机制、治疗难点以及现有治疗手段的不足之处，从而针对常见疾病、疑难病症开发有针对性的制剂。对于一些慢性疾病，如糖尿病、高血压等，患者需要长期服药，研发人员可以结合疾病分型、分期，总结凝练患者的需求，开发出具有更好疗效、更低副作用且服用方便的中药制剂。针对一些罕见病，虽然患者数量较少，但他们的治疗需求往往被忽视，研发人员可以通过与相关医疗机构和患者组织合作，开展针对罕见病的中药制剂研发。建立反馈机制：在制剂投入临床使用后，要及时收集临床使用后的反馈。引入“临床价值评估量表”，设置疗效比较系数、需求满足度等核心指标。医院可以建立专门的制剂反馈渠道，鼓励医生和患者积极反馈使用过程中出现的问题，如疗效不佳、不良反应等。研发人员根据这些反馈，对制剂进行不断优化改进，调整配方、改进工艺，以提高制剂的质量和疗效，更好地满足临床需求。
完善院内研发评价体系
建立院内中药研发体系。自古“医药不分家”，中药是中医院临床、科研、转化等工作的重要抓手和依托。但医院中药不仅只有制剂，还可以围绕饮片、配方颗粒、中成药，甚至协定组方等开展研究。优势医院、名医名家的成功制剂，背后往往都有着临床、药学雄厚的积淀。“九层之台，起于累土”，想成就高价值制剂，也绝不是能够一蹴而就的，需要持续的积累和层进式迭代，应建立从专病系列组方—协定组方—中药制剂—待转化制剂（候选药物）的院内中药研发体系。立足本院诊疗优势，聚焦若干优势疾病，以专病门诊聚集患者，针对不同的分型和人群，持续积累临床经验。在此过程中，逐步形成系列组方；进而不断优化凝练组方，优势处方原料、配比、用量逐步固化，形成医院集中配制的协定组方；针对优势突出的协定处方，通过中药制剂立项审查，优化其工艺、制剂、质控，完成各项研究，注册或备案获批中药制剂；遴选临床高价值且具有独立知识产权的制剂，进入向新药转化的候选药物。应用多元评价指标。对医疗机构中药制剂研发的评价不能仅仅局限于研发数量，而应将临床使用效果、患者满意度、市场反响等纳入评价体系。临床使用效果是评价制剂价值的关键指标，通过对临床病例的跟踪观察，统计制剂对疾病的治疗有效率、治愈率等数据，客观评估制剂的疗效。患者满意度则反映了患者对制剂的接受程度和使用体验，通过问卷调查、患者访谈等方式，了解患者对制剂的口感、服用方便性、治疗效果等方面的满意度。市场反响也是重要的评价指标，除了关注制剂的原料和生产成本，以及基于成本的销售价格，还应关注制剂销售情况、口碑等，了解患者对制剂的需求和认可程度。只有综合考虑这些多元指标，才能全面、客观地评价制剂的研发成果。形成长效评估机制。研发成果的价值并非在短时间内就能完全体现，因此需要对其进行长期跟踪评估。建立长效评估机制，定期对制剂的临床使用效果、安全性、稳定性等进行评估，及时发现潜在问题并加以解决。对于一些新研发的中药制剂，在上市初期可能会出现一些未被发现的不良反应，通过长期跟踪评估，可以及时发现并采取相应措施，保障患者的用药安全。同时，长效评估也有助于不断优化制剂，使其在长期的临床应用中不断完善，真正发挥其应有的价值。
制剂的本质是临床需求的解决方案，其核心竞争力在于“临床问题解决力”，“为研发而研发”的问题犹如迷雾，阻碍着研发的健康发展。我们必须回归理性，以临床需求为导向，回归“源于临床、用于临床”的价值原点，坚持需求牵引研发、疗效决定存续的发展逻辑，形成“临床需求发现—方药筛选—制剂研发—疗效验证—反馈优化”的闭环，完善研发评价体系，加强人才培养与合作，才能让制剂研发走上正轨，真正发挥其在临床治疗、中医药传承创新以及新药研发等方面的重要作用，激活中医药守正创新的源头活水。
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