我国开展中药新药临床研究近40年,广大药品研发人员､研究者和监管机构专家积累了丰富的实践经验,逐步引入国际上关于新药临床试验相关技术,初步构建具有中医药特色的中药新药临床研究技术指导原则｡随着药品监管科学的进步,特别是“中医药理论､人用经验和临床试验”三结合的中药新药审评证据体系实施以来,对中药新药临床试验提出新的技术要求｡本文全面回顾了我国中药新药临床研究技术指导原则建设历程,分析现状,并对未来提出展望｡
近年来,国际上新药临床试验在设计方法､理念和研发工具方面取得了显著进展,提高了新药临床试验的效率和精准性｡2023年2月,国家药品监督管理局发布《中药注册管理专门规定》,提出中药的疗效评价应当结合中医药临床治疗特点,确定与中药临床定位相适应､体现其作用特点和优势的疗效结局指标｡鼓励将真实世界研究､新型生物标志物､替代终点决策､以患者为中心的药物研发､适应性设计､富集设计等用于中药疗效评价｡鼓励根据中医临床实践,采用基于临床治疗方案进行序贯联合用药的方式,开展中药创新药临床试验及疗效评价｡因此,应对某些中药新药临床研究技术指导进行修订,例如2015年发布的《中药新药临床研究一般原则》,未涉及人用经验数据与证据的应用,未充分体现以患者为中心的新药研发理念,既不适合“三结合”审评证据体系下的中药新药临床研究,也不适合国际上新药临床试验各期融合的趋势｡又如2011年发布的《中药､天然药物治疗冠心病心绞痛临床研究技术指导原则》,由于强调“运动负荷试验作为冠心病心绞痛主要疗效指标”,用于冠心病心绞痛的中药新药临床研究基本停滞｡2015年发布的《中药新药治疗原发性骨质疏松症临床研究技术指导原则》,由于强调终点目标是“避免脆性骨折或降低骨折发生率”,用于原发性骨质疏松症的中药新药临床研究基本停滞｡在中药新药临床价值多元化背景下,伴随临床新进展和临床试验新技术手段应用,修订上述指导原则十分必要｡
在“三结合”审评证据体系下中药新药研发,中医药理论起到指导作用､人用经验起到支撑作用､临床试验起到确证作用｡临床研究始终是中药新药研发最重要､最关键的阶段,也是中药新药研发投入人力和物力最多的阶段,而良好的中药新药临床研究技术指导原则能够起到定舵把航的作用｡因此,构建符合中医药特点的中药新药临床研究指导原则技术体系,是支持我国中药新药创制的基石,对促进我国中医药事业高质量发展具有重要的战略意义｡
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