医药创新是助力“健康中国2030”的关键路径之一，旨在通过技术突破减轻重大疾病负担，同时提升全民健康水平。近年来，我国医药产业发展迅速。工业和信息化部、国家发展改革委等9部门联合发布的《“十四五”医药工业发展规划》中，将生物医药列为战略性新兴产业，要求“十四五”期间规模效益稳步增长，医药工业营业收入、利润总额年均增速保持在8%以上。
当前国际医药创新已处于“靶点竞争+技术迭代”的加速阶段，从产业发展现状来看，我国医药创新已实现“量”的快速突破，但仍存在“质”的短板。在量化成果上，2015—2024年，全球药物研发靶点呈现多样化和精细化发展趋势。据统计，全球创新药共涉及1840个靶点，中国原研创新药覆盖了754个靶点；在前20位的热门靶点上，中国与全球的重合度达80%，且中国在药品数量中的贡献度最高，在其中18个靶点，中国研发的药品数量在全球占比超过50%。但“量”的优势并未同步转化为“质”的突破，2013—2022年全球原创新药中，美国、欧盟、日本分别占比69.1%、16.1%、13.0%，而中国仅占1.8%，跟随创新多于源头突破。从国际经验看，构建科学、动态的评估评价体系是实现创新“量质平衡”的关键支撑。
要实现这一目标，必须强化评估评价在创新体系中的作用。WHO构建了创新三角模型，认为医药创新供应端和需求端应通过评估评价更好地进行精准匹配，以促进物美价廉的医药创新加速落地应用，实现全民健康覆盖的目标。本文中“评估”“评价”及“评估评价体系”等名词，均服务于医药创新全链条的质量管控与价值识别，差异主要体现在侧重点与应用场景方面。“评估”是基于数据与标准的系统性量化分析，聚焦研发可行性、临床试验安全性、生产合规性等可量化的事实判断，如“研发阶段评估”“准入评估”等具体环节的技术分析；“评价”侧重基于多元价值维度的综合判断，聚焦临床价值、社益、患者获益等定性与定量结合的意义阐释，如“临床价值评价”“卫生经济学评价”；“评估评价体系”作为整合概念，指贯穿“研-准-用-评”全流程的系统性机制，既包含各环节的技术分析（评估），也涵盖全周期的价值判断（评价）。本文涉及“全流程整合机制”时，统一用“评估评价体系”；涉及具体环节的技术分析用“评估”，价值判断用“评价”，确保逻辑一致。
当前我国评估评价体系发展应用不足，未能发挥促进“研发-转化-应用”的系统集成作用。创新体系碎片化、科研脱离临床需求、数据孤岛制约等导致临床需求与产业研发目标错位、医保支付与创新价值评估脱节等问题严重制约我国医药创新能力的提升和创新成果的转化应用，导致资源浪费、降低了社会整体研发效率。
一 、医药创新呼唤新的评估评价体系
（一） 医药创新的特征
医药创新通常从主体规模、投入力度、产出能力、创新环境等方面构建医药创新评价指标体系。具有三个主要特征。一是高投入、长周期与高风险。医药创新从基础科研到临床应用的全链条转化耗时漫长，我国创新药获准上市时间平均为7.2年，须依次经历临床前研究、临床试验、上市审批及上市后监测等多个阶段。新药研发、医疗器械改进等过程中往往需要投入大量资金、高端人才和精密设备，是较典型的资本与知识密集型领域。仅从临床试验阶段看，Ⅱ期试验成功率仅28%，Ⅲ期为55%，失败主因是疗效不足和不可预期毒性，意味着大量前期投入可能因最终失败而无法转化为实际成果。二是专业性与复杂性。研发链条涉及靶标发现、先导物优化、临床设计等诸多环节，涵盖生命科学、化学、药理学等多个学科，技术迭代速度快。这种高度专业性需要依赖“大学-科研机构-企业-医院”的空间集群模式，通过跨主体实现知识共享与资源互补，从而降低研发风险；三是需要全流程高强度监督。流程管理上，临床试验需多主体协作并经过严格伦理审查，包括生物医学研究伦理审查、人类遗传资源审批、临床试验批件获取、药品注册上市证书申请等。而从基础研究到产业化全周期均受到药监、科技、伦理等多部门审批监督。
（二） 医药创新面临的挑战
“十四五”以来，我国国产创新药市场发展迅速，上市药物总量是“十三五”期间的2.8倍，医药行业创新能力显著提升。然而，尽管“量”上有突破，但“质”的短板制约产业升级。研发投入不足、原始创新能力较弱、研发同质化严重、成果转化效率低、产业链不完整协同效率偏低、市场准入障碍等问题制约着产业发展。在创新链条层面，存在环节衔接不畅、标准体系不一、信息反馈迟滞这三大核心问题。一是研发与生产脱节。实验室成果未能有效匹配实际医疗场景，超过半数候选药因疗效不足或毒性问题在临床试验中失败。失败主因包括未充分评估真实世界患者群体的异质性，以及研发更多“盯着药”而非“盯着病”，导致基础研究与临床需求脱节。生产环节同样存在技术瓶颈，生物药品的生产合格率落后于国际先进水平，进而推高了研发、生产、流通以及临床使用的全链条成本。二是监管、支付与行业规范存在碎片化问题。监管体系分散且与国际标准接轨滞后，不同层级的监管政策衔接不通畅；医保支付体系由于区域差异分割严重，统筹协调难度大，地方医保政策之间存在冲突；同时行业技术标准与数据规范缺失，影响创新要素的高效流动。三是政策响应滞后。尽管药品监管部门开设了优先审评通道以加速创新药物的上市，但审评审批效率不高，与相关政策联动性不足，动态调整机制缺乏灵活性，无法及时响应市场需求。
（三） 评估评价体系为迎接挑战提供解决方案
1.研发阶段：避免资源投入“死亡谷”项目。构建“临床需求-生产可行性-技术价值”三位一体的评估体系，引导资源向适配性高的项目集中，科技管理部门的立项评估升级，通过前瞻性地纳入生产可行性评估，有望解决研发与临床需求脱节，以及生产技术瓶颈导致“能研发不能量产”的问题，减少同质化研发与全链条成本推高风险。专业第三方机构的过程评估聚焦，有望解决实验室成果未匹配真实医疗场景、患者异质性未覆盖导致半数候选药临床试验失败的问题。资本市场的市场化筛选延伸有望倒逼创新从“靶点驱动”转向“疾病需求驱动”，同时解决生产技术瓶颈问题，降低量产阶段成本压力。
2.准入阶段：与技术发展相匹配。构建“监管-支付-规范”三位一体的协同机制，确保评估既符合技术发展规律，又打通创新要素流动壁垒，在监管评估方面衔接国际标准与层级政策，有望解决监管体系碎片化、与国际标准接轨滞后的问题，减少准入延迟。医保支付评估强化“全国统筹导向”有望解决医保支付体系区域分割、地方政策冲突的问题，提升创新产品市场可及性。行业规范评估补全技术与数据标准短板，有望解决行业技术标准与数据规范缺失的问题，为创新要素高效流动提供依据，降低全链条成本。
3.使用阶段：促进产品升级迭代。构建“真实世界数据-政策协同-动态调整”的闭环机制，强化真实世界数据的政策反馈功能，有望解决审评效率与临床需求脱节的问题。建立跨部门政策协同调节机制，有望解决政策联动性不足的问题，实现政策与市场/技术进步的同步响应。完善基于评估结果的产品迭代引导机制，有望解决政策动态调整不灵活的问题，避免“产品与需求错位”，实现政策与市场、技术的高效衔接。
二、医药创新评估评价体系的不足
（一） 评估碎片化
资本市场、科技管理机构、监管机构、支付方、医疗机构和创新者之间目标不一致、协作不充分，导致评估标准不统一，流程冗长且效率降低。例如，资本市场侧重于市场回报，而监管机构可能要求严格的临床试验数据，支付方则更关注成本效益，多方目标不一致增加了创新者准入与商业化负担。此外，支付体系的分割与地方医保政策的不统一进一步加剧准入难度。
（二） 评估框架局限性
评估框架局限，未能根据各阶段和不同技术特点设计科学的决策方法。当前评估过度关注科技指标与经济效益，忽视临床价值与患者获益；短期评估多、长期追踪少，未能形成全生命周期的评估视角。真实世界研究价值尚未在决策中常态化、机制化应用。此外，缺乏统一的本土化、地域化评价标准，导致研发与需求不匹配，创新成果的转化率偏低。
（三） 数据孤岛现象
由于各家机构自行开展评估工作，信息共享机制不完善，数据标准不一、接口封闭、数据隐私与安全、共享激励机制不完善等，形成“数据孤岛”，因此创新产品全链条评估难以形成有效闭环，影响了整个创新链条的效率和效果。
（四） 评估领域人才短缺
评估领域存在跨学科复合型人才短缺问题，尤其缺乏兼具医学、卫生经济学与数据分析能力的人才，导致医学专业判断、经济学分析与数据分析难以有效融合；同时基层评估机构专业力量薄弱，制约高质量评估开展。
三、评估评价体系优化路径
在我国医药创新进入提速阶段的背景下，现有评估评价体系存在碎片化、动态性不足及证据链不完整等问题，难以支撑创新药物在研发、准入、支付与使用全链条的高效流转。我国的体系优化可从顶层设计、方法学完善、数据平台建设以及人才与机构培育四个方面展开。
（一） 加强政策协同
医药创新的高效运作需要药监、医保和卫生等部门整合资源，强化顶层设计与政策协同，建立跨部门协同评估机制。国家持续推进“全链条支持医药创新”和“医药产业高质量发展”战略的背景下，医药创新不断提速，亟须构建一套既符合中国国情、又与国际标准接轨的医药创新评价机制和体系。首先，可考虑设立国家级医药创新评估委员会，统筹药监、医保与科技等部门职能，统一评估标准与流程衔接，明确评估结果在应用中的权责边界，开展月度联席会、季度政策协调会等常态化沟通机制，确保评估结果跨环节传递。同时，有必要设立前沿技术跟踪委员会，定期扫描前沿技术并纳入预评估数据库，形成“技术预警-预评估-政策储备”的联动链条。
另外，推动《医药创新评估条例》的制定，明确评估主体权责、流程与标准及新兴技术的评估规范。重点建立评估结果与政策激励挂钩的法律机制。构建多元参与治理机制，设立利益相关方协调平台，建立地方试点动态反馈机制，允许地方在统一标准下探索差异化实施细则，形成“国家统筹和地方试错”的协同推进路径。
（二） 优化评估方法
指标作为评估与决策的核心要素，其建设与管理尤为关键。现行评估方法过度依赖临床试验数据与单一的成本效果分析，忽视了分阶段差异与社会价值维度。因此，构建一个多维度价值指标体系，在临床需求、技术创新等核心指标中嵌入“利益相关方权重赋值机制”，临床指标由临床专家组投票确定基础权重，患者生活质量相关指标通过患者问卷调研动态调整，经济性指标结合医保基金承载力定期校准，实现“技术价值-社会需求-支付能力”的平衡。针对人工智能医疗产品等复杂产品，应创新评估技术路线与方法，建立“仿真测试+真实世界数据验证”的双轨评估机制，同步开发“黑箱透明化工具”；推行“微型加速评估通道”，明确简化流程的使用场景及核心指标，并引入第三方机构复合制确保质量。在动态阈值机制方面，可借鉴英国NICE对创新附加值的量化方法，如疾病严重度权重、社会价值系数等。在增量成本效果比计算中增设弹性调整项，避免“唯成本效益导致的创新抑制”。建立全生命周期评估机制，在研发阶段嵌入“早期价值预判模块”，临床阶段同步收集患者报告结局数据，上市后通过“评估结果与临床应用反馈”联动平台，每2年开展一次再评估，动态调整医保支付政策。
（三） 建设数据与技术平台
在医药产业迈向高质量发展的新阶段，数据要素的战略价值日益凸显。高质量、高价值的医疗数据，特别是真实世界数据，已成为驱动创新的重要引擎。因此，建设国家医药创新评估数据中心，重点设计“数据共享激励机制”，对贡献高质量数据的医疗机构，给予医保支付比例倾斜；对企业提交的真实世界数据，符合标准的可纳入评估证据链并缩短评估周期。制定《评估数据共享规范》，明确数据接口标准、脱敏规则及隐私保护边界，通过区块链技术构建“数据可用不可见”的可信交换网络，实现跨部门数据加密共享。开发医药创新评估云平台，嵌入标准化评估工具包，如增量成本效果比计算模板、质量调整生命年测算模型，并建立“平台使用积分制度”，中小企业使用工具可累积积分，兑换专家咨询服务或第三方评估补贴，降低中小创新主体的评估成本。
（四） 推动人才培养和专业机构建设
加强医药创新评估专业人才培养与能力建设。目前我国在医学、卫生经济学与数据科学交叉人才方面仍显不足，因此，在高校设立“医药创新评估”交叉学科，课程体系融合医药科技、卫生经济、数据科学等，并与国家级评估机构共建实习基地。建立复合型人才职业发展通道，将评估项目经验纳入职称评审加分项，对主导重大创新产品评估的团队给予专项奖励。强化技术研究与机构培育，设立评估方法学创新基金，重点资助多学科团队攻关前沿技术，成果转化后给予专利收益分成；制定第三方评估机构分级标准，对评分高的机构，优先纳入政府采购名单，并建立“年度考核与动态淘汰机制”。建设产业创新评估孵化中心，为中小企业提供评估方案定制、数据合规咨询等公益服务，培育专业化评估服务生态。
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